www.wimjongman.nl

(homepagina)


mRNA-Platform: Mgelijk maken om medicijnen te ontdekken en te ontwikkelen.

We bouwden Moderna op met het uitgangspunt dat als het gebruik van mRNA als medicijn voor één ziekte werkt, het voor vele ziekten zou moeten werken. En als dit mogelijk is - met de juiste aanpak en infrastructuur - kan het de manier waarop medicijnen worden ontdekt, ontwikkeld en gefabriceerd zinvol verbeteren.

Ons besturingssysteem

We erkennen het brede potentieel van de mRNA-wetenschap en willen een mRNA-technologieplatform creëren dat zeer goed functioneert net als een besturingssysteem op een computer. Het is zo ontworpen dat het door elkaar kan worden gebruikt met verschillende programma's. In ons geval is het "programma" of de "app" ons mRNA-geneesmiddel - de unieke mRNA-sequentie dat de code is voor een eiwit.

We hebben een toegewijd team van enkele honderden wetenschappers en ingenieurs die zich uitsluitend richten op het bevorderen van Moderna's platformtechnologie. Ze zijn georganiseerd rond belangrijke disciplines en werken op een geïntegreerde manier om de kennis over de mRNA-wetenschap te bevorderen en uitdagingen op te lossen die uniek zijn voor de ontwikkeling van mRNA-geneesmiddelen. Enkele van deze disciplines zijn onder andere mRNA-biologie, chemie, formulering & levering, bio-informatica en proteïnetechniek.

()

Onze mRNA-geneesmiddelen - De 'Software voor leven'.

Wanneer we een concept voor een nieuw mRNA-geneesmiddel hebben en met het onderzoek beginnen, zijn de fundamentele componenten al aanwezig.

Over het algemeen is het enige dat verandert van het ene potentiële mRNA-medicijn naar het andere het coderingsgebied - de eigenlijke genetische code die de ribosomen instrueert om eiwit te maken. Het gebruik van deze instructiesets geeft onze onderzoeks-mRNA-medicijnen een softwarematige kwaliteit. We hebben ook de mogelijkheid om verschillende mRNA-sequenties die coderen voor verschillende eiwitten te combineren in een enkel mRNA-onderzoeksmedicijn.

We maken gebruik van de flexibiliteit die ons platform biedt en de fundamentele rol die mRNA speelt in de eiwitsynthese om mRNA-geneesmiddelen voor een breed spectrum van ziekten te ontwikkelen.

()

Binnen een bepaalde modaliteit zijn de basiscomponenten over het algemeen identiek voor alle ontwikkelingskandidaten - formulering, 5' regio en 3' regio. Alleen de coderende regio varieert op basis van de eiwitten die het potentiële medicijn stuurt naar de cellen om het te produceren.

Leer hoe onze Research Engine en de Early Development Engine ons in staat stellen om de belofte van mRNA volledig te maximaliseren om de manier te verbeteren waarop medicijnen worden ontdekt en worden ontwikkeld en zinvol gefabriceerd.

Belangrijke uitdagingen overwinnen

Het gebruik van mRNA om geneesmiddelen te creëren is een complexe onderneming en vereist het overwinnen van nieuwe wetenschappelijke en technische uitdagingen. We moeten het mRNA in de doelweefsels en -cellen krijgen en tegelijkertijd het immuunsysteem ontwijken. Als het immuunsysteem wordt geactiveerd, kan de resulterende reactie de eiwitproductie beperken en daarmee het therapeutische voordeel van mRNA-medicijnen. We hebben ook ribosomen nodig om te denken dat het mRNA op natuurlijke wijze is geproduceerd, zodat ze nauwkeurig de instructies kunnen lezen om het juiste eiwit te produceren. En we moeten ervoor zorgen dat de cellen voldoende van het eiwit tot expressie komen om het gewenste therapeutische effect te hebben.

Onze multidisciplinaire platformteams werken nauw samen om deze wetenschappelijke en technische uitdagingen aan te gaan. Deze intensieve cross-functionele samenwerking heeft ons in staat gesteld om belangrijke aspecten van ons platform te bevorderen en belangrijke stappen te zetten om mRNA-geneesmiddelen voor patiënten te leveren.

Bron: mRNA Platform: Drug Discovery & Development - Moderna